走进企业——中因科技丨眼科基因治疗药物研发者
近日，新世路走访小组来到北京中因科技有限公司（以下简称“中因科技”），与副总经理王因霞女士进行了深入交流。
企业介绍
中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。
公司创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年，建立从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证和AAV病毒生产完整的基因治疗药物开发体系。公司同时具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台，基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点，结合基因的发病机制，分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物，目前正在开展的基因替代治疗项目2项，基因编辑治疗项目4项，其中两项动物实验已经完成，准备开展小样本临床试验。
中因科技遗传性眼病基因诊断平台拥有第三方医学临检所资质，可为遗传性眼病患者提供临床基因诊断服务。迄今已经为几千余例患者提供基因检测，建立中国遗传性眼病数据库，总结患者中的基因突变频谱和突变热点，为基因治疗药物靶点筛选奠定基础，并为基因药物治疗时机选择、预后预测和疗效评价提供借鉴。
产品介绍
一、药物研发
基因替代药物产品：利用重组腺相关病毒（rAAV）携带外源基因进入宿主细胞，但其携带的基因不整合进入宿主细胞基因组中，又游离于宿主基因组之外的独立表达，从而可实现目的基因瞬时，高丰度表达，同时又避免因整合而引发的，潜在的基因随机插入突变，安全性和可控性高。
基因编辑药物产品：利用重组腺相关病毒（rAAV）携带的正常基因序列片段进入宿主细胞，插入其携带的正常基因序列片段插入宿主细胞基因组中的突变序列片段，对宿主细胞的突变基因进行修复替代宿主细胞表达正常蛋白。
腺相关病毒（AAV）：重组的AAV具有安全性好、免疫原性低、宿主细胞广泛和体内表达外源性基因时间长的优点，因此被广泛应用于基因治疗、疫苗研究以及疾病模型构建。
二、检测服务
IVD检测服务
芯片捕获测序产品：视网膜变性类疾病基因检测、黄斑相关疾病基因检测、视神经疾病基因检测、角膜营养不良基因检测、青光眼基因检测、晶状体疾病基因检测等等。
Sanger测序产品：Leber遗传性视神经病基因检测、角膜屈光手术风险检测。
鸟枪测序产品：WES（全外显子组测序）、WGS（全基因组测序）、Trio WGS(全基因组测序）。
相关联行业
上游：试剂、仪器供应商，CDMO公司；
下游：医院。
